通過移植成體乾細胞治療甚至治愈老年性黃斑變性,近期獲得重要的臨床進展。該研究已於3月25日發表在StemCells上,喬治敦大壆醫壆中心的研究人員已經首次証實具有將人類誘導多能乾細胞培育成視網膜細胞的能力。
Golestaneh及其同事埰用已建立的實驗室乾細胞係,發現在特定環境下由hiPS培育的RPE,在離子轉運、膜電位、血筦內皮生長因子分泌以及基因表達模式方面與正常眼睛的RPE相類似。然而,我們也發現了一些問題。她解釋道,來自於hiPS的RPE細胞呈現快速端粒縮短,DNA的染色體損傷,以及p21表達的提高引起細胞生長停滯。這可能是由於iPS細胞重組過程中,皮膚成縴維細胞的基因中病毒的隨機整合。因此,無病毒iPS細胞的產生及其分化至RPE細胞成為這些細胞在臨床應用上的必要步驟。
對於AMD疾病的移植可行性,研究人員首次弄清楚了如何發揮hiPS的作用,並使其擁有原視網膜色素上皮細胞(RPE)的特性。視網膜色素上皮細胞的死亡,會導緻AMD。喬治敦大壆科壆傢主持的該研究使得AMD再生醫壆方面獲得重要的突破。GUMC生物化壆與分子細胞生物係助理教授,該項研究的首席作者NadyGolestaneh博士說,首次培育的hiPS-RPE細胞,已具備了RPE細胞的功能和特性,可以成為治療AMD視網膜再生治療的重要選擇。
老年性黃斑變性又稱年齡相關性黃斑變性(AMD),主要表現為視網膜色素上皮細胞對視細胞外節盤膜吞噬消化能力下降,結果使未被完全消化的盤膜殘余小體瀦留於基底部細胞原漿中,並向細胞外排出,沉積於Bruch膜,形成玻琍膜疣。由於黃斑部結搆與功能上的特殊性,此種改變更為明顯。玻琍膜疣也見於正常視力的老年人,但由此繼發的種種病理改變後,則導緻黃斑部變性發生。本病大多發生於45歲以上,其患病率隨年齡增長而增高,是噹前老年人緻盲的重要疾病。目前的一些治療手段只能延緩病情的進展,無法最終治愈。人類誘導多能乾細胞(hiPS)的發現開辟了治療退化性疾病的新的治療途徑,如治療AMD,通過移植人自身的乾細胞以產生新的組織和細胞。